TERAPIE GENET1CA / therapie g6nique / gene therapy. Denumire generica pentru ansamblul de tehnici datorita carora ADN, din factor etiopatogenic, devine medicament. In esenta, prin t.g. se urmareste fie modularea expresiei unei gene endo- gene, fie corectarea anomaliilor structurale ale genei modificate (alterate) sau suplinirea functiilor acesteia. In prezent t.g. este optionala prin: 1) Proteine recombinate si vaccinuri produse prin *inginerie genetica utilizand: a) ‘donarea si expresia unor gene normale Tnmicroorganisme sau *animale transgenice; b) produ- cerea de anticorpi total sau partial ,,umanizati” prinmanipularea *genelor imunoglobulinelor; c) productia de vacdnuri modificate genetic. 2) T.g. propriu-zisa este exclusiv somatica si consta Tn modificarea genetica a celulelor pacientului prin transfer de *oligonucleotide, fragmente de gene sau chiar gene. In functie de tehnica de transfer se disting: a) t.g. in vivo – constand Tn trasfer direct de material genetic Tn celulele pacientului folo-sind un’vector care confine gena respective! (tehnica este uti- lizata cand boala se exprima la mai multe tipuri de celule din organism, de ex., Tn „mucoviscidoza); b) t.g. ex vivo, care consta din efectuarea unei ‘autogrefe de celule modificate genetic in afara organismului (celulete prelevate de la pacient sunt modificate in vitro, prin introducerea unei gene normale si ulterior sunt reinserate Tn organism). Tn functie de mecanismul patogenic se deosebesc: a) t.g. c/as/ca, constand Tn transfer de gene Tn celulete tinta pehtru obtinerea unei expresii genice optime, Tn urmatoareie cazuri: produs genie absent la pacient, distrugere a celulelor tinta prin expresia unei toxine, expresie a unui produs pentru activarea sistemului imun; b) t.g. neo-clasic
